29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.

CAMBRIDGE, Massachusetts–29 marzo 2019–bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) ha annunciato in data odierna che il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per
i Farmaci (EMA) ha espresso opinione favorevole raccomandando l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per la terapia genica a base di cellule autologhe CD34+ che
codificano il gene della β A-T87Q-globina (precedentemente nota come LentiGlobin™). Si tratta di una terapia genica per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione dipendente (TDT) con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato, ma non è disponibile un donatore HLA-compatibile.

“La Talassemia fa parte della storia del nostro Paese e nel corso degli anni la sua gestione è andata sempre più migliorando grazie ai progressi della scienza, all’impegno dei medici, dei
donatori di sangue, alla collaborazione instauratasi tra il mondo scientifico, le rappresentanze dei pazienti e le istituzioni. Tuttavia rimane una patologia ad alto impatto, non solo dal punto di vista fisico, ma anche psicologico e della qualità della vita”, sottolinea Valentino Orlandi, Presidente Nazionale di UNITED Onlus. “La dipendenza da trasfusione implica la dipendenza dalle donazioni di sangue, per le quali gli appelli delle Associazioni Pazienti sono continui perché non sempre la disponibilità in certi periodi dell’anno ed in certe parti d’Italia è sufficiente a coprire il fabbisogno. Siamo quindi contenti di apprendere che un passo avanti verso una terapia potenzialmente risolutiva sia stato fatto, considerando la grande opportunità che rappresenterebbe specialmente per le fasce più giovani di pazienti, verso le quali abbiamo il dovere morale di ambire alle più avanzate opzioni terapeutiche che, auspichiamo, possano essere presto disponibili.”

Riportiamo il comunicato integrale giunto direttamente dall’azienda.