Designazione Fast Track alla terapia CTX001 per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT). CTX001 è un farmaco sperimentale basato sull’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite editing genomico.
CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals hanno recentemente annunciato la decisione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di assegnare la designazione Fast Track alla terapia CTX001 per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT). CTX001 è un farmaco sperimentale basato sull’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite editing genomico.
Il programma Fast Track della FDA è progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci che sono ideati per il trattamento di condizioni gravi e che permettono di andare incontro a bisogni medici insoddisfatti. Nel momento in cui viene assegnata la designazione Fast Track ad un farmaco, questo può beneficiare di numerosi vantaggi e, nel caso in cui vengano soddisfatti i criteri pertinenti, può ottenere di essere sottoposto ad un processo di approvazione velocizzato.
CTX001 è una terapia sperimentale basata sull’impiego ex vivo della tecnica di editing genomico CRISPR, attualmente in valutazione per il trattamento di pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) o da forme gravi di anemia falciforme (SCD). CTX001 si basa su un processo di manipolazione genetica di cellule staminali ematopoietiche prelevate da pazienti allo scopo di riprogrammarle per produrre alti livelli di emoglobina fetale (HbF) all’interno dei globuli rossi. La HbF è una forma di emoglobina naturalmente presente alla nascita, che successivamente viene sostituita dalla sua forma adulta. L’aumento dei livelli di HbF in seguito alla somministrazione di CTX001 potrebbe diminuire il bisogno di trasfusioni per i pazienti con TDT e alleviare le crisi falcemiche dolorose e debilitanti nei pazienti con SCD. CTX001 è un farmaco sviluppato nell’ambito di un accordo di co-sviluppo e co-commercializzazione tra le società CRISPR Therapeutics e Vertex.
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