La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha revocato lo stato di sospensione clinica che aveva recentemente disposto per CTX001, farmaco sperimentale basato sulla metodologia CRISPR. La FDA aveva provvisoriamente vietato lo studio del medicinale in pazienti affetti da anemia falciforme (SCD), in attesa di ricevere specifici chiarimenti da Vertex e CRISPR Therapeutics, le due società che stanno collaborando allo sviluppo del trattamento.

Ora, avendo revocato lo stato di sospensione clinica, l’Agenzia statunitense ha accettato la richiesta di autorizzazione alla sperimentazione clinica (IND, Investigational New Drug Application) di CTX001, dando il via alla possibilità di procedere alla valutazione del farmaco in pazienti con anemia falciforme.

In Europa, la terapia è già in sperimentazione in pazienti con beta talassemia. (http://www.unitedonlus.org/crispr-prima-sperimentazione-beta-talassemia/)

leggi https://labiotech.eu/medical/crispr-therapeutics-clinical-trials/

leggi l’articolo su https://www.osservatoriomalattierare.it/talassemia/14036-anemia-falciforme-negli-usa-riparte-lo-sviluppo-clinico-del-farmaco-ctx001