United Vi Augura Buone Feste
Con la speranza che la PACE prenda il sopravvento su questo pianeta.
Il Consiglio Direttivo di United porge a tutti voi i migliori auguri di Buone Feste, confidando in un 2024 di PACE e SERENITA’
Sintesi Evento Ministero della Salute
Nonostante variazione di orari ed inconvenienti tecnici United ha concretizzato l’evento con grande successo!
La presenza di molte federate United, moltissimi Presidenti o loro delegati, moltissimi amici pazienti e loro famiglie, con l’Auditorium al completo, con la presenza di tutti gli attori da programma, dove unica mancanza in presenza, ma presenti con loro note di saluti e scuse da parte delle Istituzioni del Ministero Salute! Di Aifa, non si poteva sperare di meglio visto il momento delicato di approfondimenti in corso nei loro organismi di valutazione e decisioni su temi cocenti in programma come la terapia genica.
United – Un anno di traguardi
Federazione Nazionale UNITED: Risultati e Obiettivi
Videocall UNITED con la prof.ssa Giorgia Scapin e la prof.ssa Monica Borgatti
la prof.ssa Giorgia Scapin, Ph.D. Chief Scientific Officer Garuda Therapeutics, Inc. Cambridge ci parla di tecniche innovative di trapianto per la guarigione da talassemia e drepanocitosi
la prof.ssa Monica Borgatti Department of Life Sciences and Biotechnology Ferrara University ci parla di diagnosi prenatale con metodo NIPD e ddPCR per beta-talassemia e non solo…
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L’MHRA autorizza la prima terapia genica al mondo che mira a curare l’anemia falciforme e la β-talassemia trasfusione-dipendente
Casgevy (exagamglogene autotemcel) si basa sull’innovativo strumento di editing genetico CRISPR, che ha valso ai suoi inventori il Premio Nobel nel 2020
Un nuovo trattamento per l’anemia falciforme e la β-talassemia trasfusione-dipendente è stato autorizzato dall’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) per pazienti di età pari o superiore a 12 anni dopo una rigorosa valutazione della sua sicurezza, qualità ed efficacia.
Casgevy è il primo medicinale ad avere ottenuto la licenza che utilizza l’innovativo strumento di editing genetico CRISPR, per il quale i suoi inventori hanno ricevuto il Premio Nobel nel 2020.
Sia l’anemia falciforme che la β-talassemia sono condizioni genetiche causate da errori nei geni dell’emoglobina, che viene utilizzata dai globuli rossi per trasportare l’ossigeno nel corpo. L’anemia falciforme è particolarmente comune nelle persone con origini familiari africane o caraibiche. La β-talassemia colpisce principalmente le persone di origine mediterranea, dell’Asia meridionale, del Sud-Est asiatico e del Medio Oriente.