La prof.ssa Cereseto racconta la scoperta di EvoCas9 e spiega come valorizzarla tra università e impresa
Il futuro di CRISPR e dell’editing genomico passa per i laboratorio del CIBIO di Trento
Terapia Genica: bluebird bio riceve l’opinione favorevole dal CHMP
29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.
Terapia genica per la Beta Talassemia, via libera europeo preliminare per il farmaco della Bluebird Bio
29 marzo 2019 – Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. (leggi il comunicato ufficiale)
Beta talassemia: un’indagine per conoscere il vissuto dei pazienti
Beta talassemia: un’indagine per conoscere il vissuto dei pazienti. Obiettivo è tratteggiare alcuni aspetti del vissuto dei pazienti talassemici troppo spesso poco noti o sottovalutati da societa’ civile, istituzioni, decisori a livello politico.
Interrogazione Parlamentare in riferimento alla legge 210/92
La Federazione United
dopo essere venuta a conoscenza ed aver approfondito l’atto di indirizzo del Ministero della Salute, in riferimento alla rivisitazione della legge 210/92 relativa agli indennizzi, si confronta, tramite la Senatrice Boldrini, con il Ministero della Salute.
La qualità di vita nella Talassemia
Chi soffre di questa malattia rara deve sottoporsi a trasfusioni periodiche. Ma trapianto di midollo, nuovi farmaci e la terapia genetica consentono di ridurne il numero.
Beta-Talassemia trasfusione-dipendente e la terapia di editing genetico
Al via la terapia di editing genetico, trattato il primo paziente con beta talassemia trasfusione-dipendente.