UNITED; Superare i propri limiti, con Donavita project si può!
Il progetto Donavita UNITED oltre al già conosciuto “Ambasciatore del sorriso” Andrea Caschetto, si arricchisce di nuovi sostenitori e di nuove entusiasmanti sfide, come quella intrapresa dal duo “Two Top expoloration” rappresentata dagli sportivi modicani, Dario Sparacino e Rosario Iaconinoto, che scaleranno la vetta del Monte Bianco per portare su in cima la bandiera di UNITED (unione nazionale italiana talassemia e drepanocitosi). Leggi tutto
TG2 Medicina 33 ha realizzato un interessantissimo servizio sul Genome Editing, la tecnica utilizzata per la cura definitiva della Talassemia, intervistando il Prof. Franco Locatelli.
“Dovevamo fare trasfusioni ogni due o tre settimane” ricordano i due giovani di Pistoia, 19 anni lei e 23 lui. “Ora siamo tornati a una vita normale”. Li ha curati Franco Locatelli con la sua équipe al Bambino Gesù di Roma nell’ambito di una nuova sperimentazione.
L’editing genetico prevede l’uso di Crispr, il cosiddetto “taglia e incolla” del Dna che l’anno scorso ha vinto il Nobel per la chimica. Evita l’uso dei vettori virali previsti dalla gene therapy. E’ arrivato in Italia tramite il Bambino Gesù per la cura di talassemia e anemia falciforme. Finora 10 dei 13 pazienti arruolati sono stati trattati, nell’ambito di una sperimentazione di fase uno delle aziende Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics. “Quel che realizziamo è in pratica un ritorno all’infanzia” sorride Locatelli. “Dopo la nascita, un gene chiamato BCL11A disattiva la forma di emoglobina chiamata fetale, che normalmente quando nasciamo viene sostituita da altre due forme. Noi, inattivando questo gene, riusciamo a ripristinare la produzione di emoglobina fetale, di fatto correggendo la talassemia”.
Nel consiglio direttivo del 25 novembre, accettando le dimissioni della vice presidente Gabriella Bruno, dimessasi per motivi personali, è stata eletta all’unanimità la consigliera Costanza Musci che reggerà la vice presidenza di United fino al prossimo rinnovo del consiglio direttivo.
Questi i temi al centro della seconda giornata di convegni, organizzata dall’Associazione Alt Rino Vullo di Ferrara, che si è svolta, domenica 26 settembre, nell’aula magna dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria S.Anna di Ferrara Dalle “terapie e la presa in carico” agli aspetti endocrinologici, ginecologici e nefrologici. E poi ancora le diagnostiche a confronto per le complicanze epatiche e l’accumulo di ferro; le terapie innovative e geniche, gli aspetti regolatori per l’autorizzazione di nuovi farmaci”. Tematiche importanti che sono state affrontate da professionisti della medicina, ricercatori e clinici arrivati tutt’Italia A concludere i lavori il Prof. Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore della Sanità e Coordinatore del Comitato Tecnico Scientifico.
