Thalassemia Day ’22

HIGHLIGHTS IN INNOVATIVE
TREATMENTS FOR
HAEMOGLOBINOPATHY:
WHICH ACCESSIBILITY AND
SUSTAINABILITY IN EUROPE?

Le Emoglobinopatie (Talassemia o Anemia Mediterranea, Drepanocitosi e Talasso-drepanocitosi) sono delle gravi forme di Anemia Ereditaria caratterizzate da un’alterazione genetica dell’Emoglobina (una sostanza di colore rosso presente nel sangue che ha la funzione di trasporto e scambi di ossigeno e anidride carbonica nell’organismo). I globuli rossi, detti anche eritrociti, ricordiamo sono delle cellule del sangue che hanno la forma di un disco appiattito al centro e che svolgono la fondamentale funzione di rifornire di ossigeno a tutte le cellule del corpo. Una diminuzione dei globuli rossi e dell’emoglobina può essere inquadrata in una condizione di anemia con conseguente compromissione di tutte le capacità vitali dell’organismo. Una mutazione a carico dei geni è la causa delle anemie ereditarie, le cui forme più diuse sono la talassemia, la drepanocitosi e la talasso-drepanocitosi.

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Disability Card: Da oggi possibile richiederla online su sito INPS

22 febbraio 2022 E’ da oggi possibile fare richiesta, tramite il portale Inps, della Carta Europea della Disabilità (CED), il documento che permette alle persone con disabilità di accedere a servizi e agevolazioni loro riservate, in Italia e ne paesi dell’Unione Europea aderenti al progetto.
Per la presentazione delle domande, l’INPS, di concerto con il Ministro per le Disabilità, ha realizzato un servizio accessibile, semplice e trasparente.

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Donavita Project a “IL Mondo Insieme di Licia Colò”

Donavita Project a "il mondo insieme di Licia Colò"
Un momento importante per UNITED, il 20 febbraio, durante il seguitissimo programma “Il mondo insieme” condotto da Licia Colò, persona dalla grande sensibilità per il sociale. Il nostro ambasciatore del sorriso, Andrea Caschetto, ospite del programma, ha consegnato alla conduttrice, la maglietta del progetto DONAVITA, simbolo della lotta alla talassemia, drepanocitosi e anemie rare.

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Genome Editing – TG2 Medicina 33

TG2 Medicina 33 ha realizzato un interessantissimo servizio sul Genome Editing, la tecnica utilizzata per la cura definitiva della Talassemia, intervistando il Prof. Franco Locatelli.

“Dovevamo fare trasfusioni ogni due o tre settimane” ricordano i due giovani di Pistoia, 19 anni lei e 23 lui. “Ora siamo tornati a una vita normale”. Li ha curati Franco Locatelli con la sua équipe al Bambino Gesù di Roma nell’ambito di una nuova sperimentazione.

TG2 Medicina 33 - Genome-Editing per la Talassemia

L’editing genetico prevede l’uso di Crispr, il cosiddetto “taglia e incolla” del Dna che l’anno scorso ha vinto il Nobel per la chimica. Evita l’uso dei vettori virali previsti dalla gene therapy. E’ arrivato in Italia tramite il Bambino Gesù per la cura di talassemia e anemia falciforme. Finora 10 dei 13 pazienti arruolati sono stati trattati, nell’ambito di una sperimentazione di fase uno delle aziende Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics. “Quel che realizziamo è in pratica un ritorno all’infanzia” sorride Locatelli. “Dopo la nascita, un gene chiamato BCL11A disattiva la forma di emoglobina chiamata fetale, che normalmente quando nasciamo viene sostituita da altre due forme. Noi, inattivando questo gene, riusciamo a ripristinare la produzione di emoglobina fetale, di fatto correggendo la talassemia”.