Per i pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) si sta aprendo una nuova era grazie all’avvento della terapia genica.
Ne parliamo con Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare.
Sanità, Cotticelli incontra i rappresentanti delle Associazioni di Talassemici
Il commissario per la Sanità in Calabria, Saverio Cotticelli, ha incontrato, in Cittadella regionale, il presidente della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni e i rappresentanti territoriali delle associazioni federate.
L’incontro è avvenuto grazie all’interessamento della deputata del Movimento 5 Stelle, Dalila Nesci, per illustrare le criticità riscontrate dai pazienti negli ospedali regionali in merito alle terapie per la cura della Talassemia.
Presenti la direttrice del Centro Regionale Sangue, Liliana Rizzo, il presidente dell’Associazione Thalassemici Locri, Maria Giuseppa Sergi, il segretario dell’Associazione Thalassemici Cosenza, Roberto Pasqua, il segretario dell’Associazione Talassemici Crotonese, Nicola Carioti, Stefania De Lorenzo e Barbara Maria Farinato, rispettivamente presidente e vicepresidente dell’Associazione Reggina per i Microcitemici.
Emergenza sangue e implementazione del Registro nazionale Talassemia ed Emoglobinopatie
La soluzione di problemi cronici, come l’emergenza sangue e l’implementazione del Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie, passa attraverso un maggiore coordinamento e confronto tra i soggetti coinvolti e una più efficace programmazione.
È quanto emerso nell’incontro tra il presidente nazionale della Federazione italiana talassemia, drepanocitosi e anemie rare United Onlus, Raffaele Vindigni, e il direttore del Centro nazionale sangue (Cns), Vincenzo De Angeli, che si è tenuto nei giorni scorsi nella sede del Cns a Roma.
Riconoscimento del c.d. “incremento al milione”
Riconoscimento del c.d. “incremento al milione” dal compimento del diciottesimo anno di età nei confronti dei soggetti invalidi civili totali, sordi o ciechi civili assoluti titolari di pensione o che siano titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge 12 giugno 1984, n. 222. Articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, come modificato dall’articolo 15 del decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104. Sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020
Con la presente circolare si forniscono indicazioni e chiarimenti in merito all’attuazione dell’articolo 15 del decreto-legge 14 agosto 2020, n. 104, nella parte in cui, nel recepire la sentenza della Corte Costituzionale n. 152 del 23 giugno 2020, estende ai soggetti invalidi civili totali o sordi o ciechi civili assoluti titolari di pensione o che siano titolari di pensione di inabilità di cui all’articolo 2 della legge 12 giugno 1984, n. 222, di età compresa tra i diciotto e i sessanta anni, i benefici di cui all’articolo 38, comma 4, della legge 28 dicembre 2001, n. 448, finora spettanti ai soggetti con più di sessanta anni di età.
Talassemia e carcinoma epatocellulare: legami e rischi
L’aumento della sopravvivenza e della durata della vita dei pazienti talassemici, nel contesto di un migliore monitoraggio e chelazione del sovraccarico di ferro, hanno aumentato l’incidenza di malattie e complicanze, che avevano meno probabilità di svilupparsi.
Tra questi, uno dei più preoccupanti degli ultimi anni è il carcinoma epatocellulare (HCC).
Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie
Speranza firma proposta di Decreto Ministeriale
Verranno adottate le linee guida specifiche per la corretta applicazione dei protocolli terapeutici e dei percorsi di assistenza per i malati di talassemia e delle emoglobinopatie, malattie che sono incluse nella lista ufficiale di quelle rare definita nel Decreto Ministeriale n. 279 del 18 maggio 2001, attualmente in vigore e che possono contare su un finanziamento di 100mila euro l’anno.
23 luglio 2020 – Il ministro della Salute, Roberto Speranza, ha firmato oggi la proposta di Decreto Ministeriale per l’istituzione della Rete nazionale della talassemia e delle emoglobinopatie.
“Si tratta – si legge in una nota del ministero – di un ulteriore passo avanti nella direzione della tutela dei malati di talassemia ed emoglobinopatie”.
“Il DM, infatti, – prosegue la nota – consentirà di individuare il Centro di coordinamento in ogni regione deputato ad assicurare il collegamento funzionale tra i singoli presidi della rete e le altre strutture e servizi, come i centri per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia”.
La Commissione europea approva Reblozyl
La Commissione europea approva Reblozyl (luspatercept) per il trattamento dell’anemia dipendente dalle trasfusioni in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche o beta talassemia
Bristol Myers Squibb e Acceleron Pharma Inc. hanno annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di:
- Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio (MDS) con sideroblasti ad anello, che hanno avuto una risposta insoddisfacente o non sono idonei per la terapia a base di eritropoietina.
- Pazienti adulti con anemia trasfusionale associata a beta talassemia.