Il prof. Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità, spiega l’importanza della ricerca che ha condotto all’approvazione del trattamento della prima terapia genica per la Beta Talassemia trasfusione dipendente.
Sconfitta la Talassemia
Sconfitta la Talassemia! Complice è stata la terapia genica sperimentata al Bambino Gesù nell’ambito di uno studio internazionale che ha visto il Dipartimento di oncoematologia del professor Franco Locatelli fra i sei centri di riferimento, l’unico italiano. Le cellule difettose dei due ragazzi sono state modificate grazie all’uso di un farmaco biologico chiamato LentiGlobin e poi reinfuse in modo che quelle sane scalzassero le altre malate. Il trattamento è stato approvato quest’anno dall’agenzia europea Ema, ora tocca all’Italia.
ATTENZIONE però, ottimismo ma è bene non cedere a facili illusioni! Curarsi bene, quotidianamente, e seguire le terapie e cure che i nostri magnifici clinici ci dicono di fare è d’obbligo! Quindi ottimismo si ma NO ILLUSIONI! La cura è alle fasi iniziali e non sara’ per tutti e comunque non da subito! Quindi sempre avanti da bravi pazienti!
β-Talassemia Trasfusione-Dipendente, la prima terapia genica approvata in EU
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per la terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt). Si tratta di una terapia a base di cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della βA-T87Q globina.
World Blood Donor Day 2020: sarà l’Italia ad ospitare l’evento globale
L’Oms assegna all’Italia il World Blood Donor Day 2020. Il ministro Grillo: “Riconoscimento alla qualità del nostro sistema sangue”
Intervista radiofonica al Neo Presidente della Federazione United
Riportiamo l’intervista radiofonica integrale al neo-Presidente di United Onlus, Federazione Nazionale delle Associazioni, Talassemia, Drepanocitosi e Anemie Rare.
Nasce una scuola di Alta Formazione per migliorare la qualità di vita dei pazienti talassemici ed emoglobinopatici.
In occasione della Giornata mondiale della talassemia, che si celebra l’8 maggio, alla Triennale di Milano specialisti in ematologia e pediatria hanno fatto il punto sullo stato dell’assistenza e sulle prospettive di cura, condividendo, come obiettivo prioritario, la necessità di fornire una formazione avanzata e specialistica nella prevenzione, nella diagnostica, nel trattamento e nella gestione delle emoglobinopatie, con un focus sulla talassemia.
La Talassemia, la battaglia quotidiana dei pazienti
In occasione della Giornata Mondiale della Talassemia, i risultati dell’indagine realizzata grazie alla collaborazione tra bluebird bio e United Onlus