La Federazione rappresenta 7.000 pazienti italiani con anemia mediterranea, drepanocitosi ed emoglobinopatie rare. Il presidente Valentino Orlandi racconta le loro esigenze e le loro speranze.
Convegno “Talassemia ed Emoglobinopatie oggi”, Napoli 13 aprile 2019
UNITED, in collaborazione con A.O.U. – Università degli Studi della Campania “L.Vanvitelli”, i clinici di Napoli, Salerno, Milano, l’ ASSOCIAZIONE PIERA CUTINO – Sez. Napoli e le associazioni di pazienti di Talassemia ed Emoglobinopatie della Campania, hanno organizzato un convegno dal titolo “Talassemia ed Emoglobinopatie oggi”.
Primi dati per ST-400 ex vivo terapia cellulare modificata per la beta talassemia
BRISBANE, California , 2 aprile 2019 – Sangamo Therapeutics, Inc. una società di medicina genomica, ha annunciato i recenti progressi nel suo portafoglio clinico, compresi i primi dati per ST-400, un ex vivo terapia cellulare con beta talassemia modificata a livello genico sviluppata in collaborazione con Sanofi , e prossimi passi per i suoi programmi di editing genoma in vivo.
Talassemia, la terapia genica: cosa è e come agisce.
Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.
Il futuro di CRISPR e dell’editing genomico passa per i laboratorio del CIBIO di Trento
La prof.ssa Cereseto racconta la scoperta di EvoCas9 e spiega come valorizzarla tra università e impresa
Terapia Genica: bluebird bio riceve l’opinione favorevole dal CHMP
29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.
Terapia genica per la Beta Talassemia, via libera europeo preliminare per il farmaco della Bluebird Bio
29 marzo 2019 – Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. (leggi il comunicato ufficiale)