E’ convocata a norma di Statuto per il giorno 03 Maggio 2019 alle ore 21:00 in prima convocazione, e in seconda convocazione, per il giorno Sabato 04 Maggio 2019 alle ore 10:00 l’Assemblea Generale Ordinaria dell’Unione Italiana Associazioni Anemie Rare, Talassemia e Drepanocitosi UNITED Onlus.
La Federazione rappresenta 7.000 pazienti italiani con anemia mediterranea, drepanocitosi ed emoglobinopatie rare. Il presidente Valentino Orlandi racconta le loro esigenze e le loro speranze.
UNITED, in collaborazione con A.O.U. – Università degli Studi della Campania “L.Vanvitelli”, i clinici di Napoli, Salerno, Milano, l’ ASSOCIAZIONE PIERA CUTINO – Sez. Napoli e le associazioni di pazienti di Talassemia ed Emoglobinopatie della Campania, hanno organizzato un convegno dal titolo “Talassemia ed Emoglobinopatie oggi”.
BRISBANE, California , 2 aprile 2019 – Sangamo Therapeutics, Inc. una società di medicina genomica, ha annunciato i recenti progressi nel suo portafoglio clinico, compresi i primi dati per ST-400, un ex vivo terapia cellulare con beta talassemia modificata a livello genico sviluppata in collaborazione con Sanofi , e prossimi passi per i suoi programmi di editing genoma in vivo.
Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.
La prof.ssa Cereseto racconta la scoperta di EvoCas9 e spiega come valorizzarla tra università e impresa
29 marzo 2019 – COMUNICATO UFFICIALE DELLA BLUEBIRD BIO – È la prima terapia genica a ricevere l’opinione favorevole del CHMP nell’UE per un sottogruppo di pazienti adulti e adolescenti con TDT. Il trattamento ha dimostrato di favorire l’eliminazione delle trasfusioni ematiche croniche nei pazienti adulti e adolescenti affetti da TDT con genotipo non β0/β0. Si tratta della prima terapia genica di bluebird bio per cui viene richiesta l’autorizzazione regolatoria.
