Il sistema sangue regge di fronte all’epidemia di West Nile Virus che sta colpendo molte regioni del Nord Italia. E’ il messaggio tranquillizzante che arriva dal Centro nazionale sangue (Cns).
La terapia genica LentiGlobin di Bluebird bio per il trattamento della β-talassemia dipendente da trasfusione ha ottenuto una valutazione accelerata dall’EMA
L’azienda Bluebird Bio ha annunciato che per la sua terapia genica LentiGlobin ™ sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e un genotipo non non -β0/β0 è stata concessa una valutazione accelerata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), per la sua imminente domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA). La LentiGlobin è una potenziale terapia genetica monouso che può affrontare la causa genetica di base del TDT.
Talassemia ed emoglobinopatie, avviati il Registro e la Rete nazionale
Roma – Le emoglobinopatie sono malattie rare in Europa, ma non in Italia, dove i beta talassemici sono circa 7.000, “anche se per ora non abbiamo a disposizione un numero preciso”, spiega il dr. Gian Luca Forni, presidente della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie(SITE).
Anemia Falciforme: Endari (L-Glutamine Oral Powder) pubblicati i risultati dei trial di fase 3
Emmaus Life Sciences annuncia che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati dei trial di fase 3 di Endari ™ (L-Glutamine Oral Powder) nella malattia delle cellule falciformi
Incontri Istituzionali a Roma per United – 17 luglio 2018
Incontri Istituzionali a Roma per United per la “Definizione di un percorso di assistenza ai pazienti Talassemici nell’ambito della Rete Trasfusionale della Regione Campania”
Luspatercept migliora la risposta eritroide nella Beta-Talassemia trasfusione-dipendente.
Lo annunciano in una nota Acceleron e Celgene, le due aziende che stanno sviluppando il farmaco. Il trattamento con Luspatercept ha permesso di ottenere un miglioramento statisticamente significativo della risposta eritroide in pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente, nello studio BELIEVE. 
Diminuiscono i trapianti di fegato per Epatite C. Gli antivirali DAA si dimostrano molto efficaci
Buone notizie dal Registro Europeo: sono in diminuzione – i numeri si riferiscono agli ultimi 3 anni – i trapianti di fegato per Epatite C. Lo studio, pubblicato dal Journal of Hepatology, mostra per la prima volta “su larga scala che l’utilizzo di farmaci antivirali ad azione diretta migliora in maniera più che evidente la sopravvivenza del ricevente con HCV”.
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