Emmaus Life Sciences annuncia che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati dei trial di fase 3 di Endari ™ (L-Glutamine Oral Powder) nella malattia delle cellule falciformi
TORRANCE, California – 18 luglio 2018 – Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) ha annunciato oggi che il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risultati del suo trial clinico di fase 3 di 48 settimane di Endari ™ (L- glutammina orale in polvere) che ha supportato l’approvazione della FDA a luglio 2017 per ridurre le complicanze acute della anemia falciforme in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 5 anni.
“Endari è il primo trattamento approvato per l’anemia falciforme nei pazienti pediatrici di 5 anni di età e più anziani e il primo in quasi 20 anni per gli adulti. La nostra speranza nel condividere i risultati di questi dati dal New England Journal of Medicine , una pubblicazione con portata e significato a livello mondiale, è di aiutare ad aumentare la consapevolezza della malattia falciforme, una malattia ereditaria ereditaria che colpisce comunemente quelli di origine africana, così come quelli provenienti dall’America centrale e meridionale e da persone di origine mediorientale, asiatica, indiana e mediterranea “, ha detto il coautore Yutaka Niihara, MD, CEO e fondatore di Emmaus.
L’articolo riporta risultati che hanno mostrato un numero significativamente inferiore di crisi a cellule falciformi in quelli trattati con Endari rispetto al placebo del 25%; p = 0,005 (mediana 3 vs mediana 4) e significativamente meno ospedalizzazioni del 33%; p = 0,005 (mediana 2 vs. mediana 3). Ulteriori risultati hanno mostrato un numero inferiore di giorni cumulativi in ospedale del 41%; p = 0,02 (mediana 6,5 giorni vs. mediana di 11 giorni) e un’incidenza inferiore di sindrome toracica acuta (ACS) superiore al 60%; p = 0,003 (13 su 152 pazienti [8,6%] avevano almeno 1 ACS rispetto a 18 su 78 nel gruppo placebo [23,1%]). Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate in più del 10% dello studio clinico sono state stitichezza, nausea, mal di testa, dolore addominale, tosse, dolore alle estremità, dolore alla schiena e dolore al petto. Le reazioni avverse che hanno portato alla sospensione del trattamento includevano un caso di ipersplenismo, dolore addominale, dispepsia, sensazione di bruciore e vampata di calore. La sicurezza e l’efficacia di Endari in pazienti pediatrici con anemia falciforme di età inferiore ai cinque anni non sono state stabilite.
Lo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico di Fase 3 ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Endari (0,3 grammi per chilogrammo di peso corporeo per dose) somministrato due volte al giorno per via orale, rispetto al placebo. Lo studio ha incluso pazienti di almeno 5 anni di età con anemia falciforme o falce β 0 talassemia, con una storia di due o più crisi di dolore durante l’anno precedente. I pazienti che stavano ricevendo idrossiurea ad una dose che era rimasta stabile per almeno 3 mesi prima dello screening e che hanno continuato tale terapia durante il periodo di trattamento di 48 settimane erano eleggibili. Un totale di 230 pazienti (fascia di età compresa tra 5 e 58 anni, 53,9% di donne) sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 2: 1, a ricevere L-glutammina (152 pazienti) o placebo (78 pazienti).
Endari (L-glutamine orale in polvere) è un trattamento orale prescritto approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per ridurre le complicanze acute della anemia falciforme in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai 5 anni. Endari è stato approvato a luglio 2017 ed è stato il primo trattamento in circa 20 anni a ridurre le complicanze acute della anemia a cellule falciformi negli adulti se usato come indicato. Endari è anche il primo trattamento approvato per ridurre le complicanze acute della anemia a cellule falciformi nei bambini di cinque anni di età se usato come indicato. Endari ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e la designazione di medicinale orfano nell’UE.
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