Registro nazionale Talassemie ed Emoglobinopatie

Con il Decreto del Presidente del Consiglio dei Ministri del 3 marzo 2017, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 109 del successivo 12 maggio 2017, “Identificazione dei sistemi di sorveglianza e dei registri di mortalità, di tumori e di altre patologie”, è stato istituito presso il Centro Nazionale Sangue (CNS), il Registro nazionale della Talassemia e delle altre Emoglobinopatie.

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Talassemia: un farmaco scoperto “per caso” è una potenziale nuova terapia.

La molecola, già utilizzata contro l’osteoporosi, riduce in modo significativo la necessità di trasfusioni. La serendipità è quando si fa una scoperta felice, per puro caso. Ed è quello che è accaduto con luspatercept, un farmaco che è usato nelle donne in menopausa per combattere l’osteoporosi, e che si è rivelato anche una nuova potenziale terapia contro due gravi patologie: la talassemia e le sindromi mielodisplastiche. La conferma arriva da uno studio scientifico coordinato a livello mondiale da Domenica Cappellini, direttore della Medicina Generale e responsabile del Malattie Rare Center del Policlinico di Milano: “I dati – conferma l’esperta – mostrano che con luspatercept si riduce in modo significativo il fabbisogno di trasfusioni a cui i malati devono continuamente sottoporsi”.

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