Talassemia: un farmaco scoperto “per caso” è una potenziale nuova terapia.

La molecola, già utilizzata contro l’osteoporosi, riduce in modo significativo la necessità di trasfusioni. La serendipità è quando si fa una scoperta felice, per puro caso. Ed è quello che è accaduto con luspatercept, un farmaco che è usato nelle donne in menopausa per combattere l’osteoporosi, e che si è rivelato anche una nuova potenziale terapia contro due gravi patologie: la talassemia e le sindromi mielodisplastiche. La conferma arriva da uno studio scientifico coordinato a livello mondiale da Domenica Cappellini, direttore della Medicina Generale e responsabile del Malattie Rare Center del Policlinico di Milano: “I dati – conferma l’esperta – mostrano che con luspatercept si riduce in modo significativo il fabbisogno di trasfusioni a cui i malati devono continuamente sottoporsi”.

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Malato di Talassemia all’età di 11 mesi: “Se non fosse per i donatori non sarei qui”.

Tony SaccàHa scoperto di essere malato di talassemia alla tenera età di 11 mesi. Vive a Messina, dove è nato. Sposato e papà di tre figli, è il presidente di United Onlus, la fondazione che raccoglie su tutto il territorio nazionale circa 40 associazioni di pazienti con talassemia, drepanocitosi (detta anche “anemia falciforme”, provocata da una mutazione del gene che produce l’emoglobina) e altre forme di anemie rare.

 

 

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