L’MHRA autorizza la prima terapia genica al mondo che mira a curare l’anemia falciforme e la β-talassemia trasfusione-dipendente

Casgevy (exagamglogene autotemcel) si basa sull’innovativo strumento di editing genetico CRISPR, che ha valso ai suoi inventori il Premio Nobel nel 2020

Un nuovo trattamento per l’anemia falciforme e la β-talassemia trasfusione-dipendente è stato autorizzato dall’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) per pazienti di età pari o superiore a 12 anni dopo una rigorosa valutazione della sua sicurezza, qualità ed efficacia.

Casgevy è il primo medicinale ad avere ottenuto la licenza che utilizza l’innovativo strumento di editing genetico CRISPR, per il quale i suoi inventori hanno ricevuto il Premio Nobel nel 2020.

Sia l’anemia falciforme che la β-talassemia sono condizioni genetiche causate da errori nei geni dell’emoglobina, che viene utilizzata dai globuli rossi per trasportare l’ossigeno nel corpo. L’anemia falciforme è particolarmente comune nelle persone con origini familiari africane o caraibiche. La β-talassemia colpisce principalmente le persone di origine mediterranea, dell’Asia meridionale, del Sud-Est asiatico e del Medio Oriente.

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Sondaggio circa le implicazioni della convivenza con l’anemia falciforme (SCD) e la talassemia.

Desideriamo invitare i nostri associati a partecipare a uno studio di ricerca sponsorizzato dall’industria farmaceutica (Vertex) condotto da QC Medica, un’agenzia di ricerca indipendente. Lo scopo dello studio è comprendere meglio le implicazioni nel mondo reale della convivenza con l’anemia falciforme (SCD) e la talassemia.

Invitiamo quindi tutti i nostri associati, che vivono la patologia, a condividere i loro pensieri, opinioni ed esperienze. Le informazioni condivise forniranno preziose informazioni che speriamo possano essere utilizzate per aiutare a creare un futuro migliore.

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Anemia falciforme: descrizione, cause e nuove terapie per le crisi vaso-occlusive

C’è un’importante novità per i pazienti con anemia falciforme.

La commissione europea ha approvato crizanlizumab, un nuovo farmaco che riduce le crisi vaso occlusive, la complicanza più temibile per questi pazienti.

Ne parliamo in questa intervista con Dott. Gian Luca Forni del Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite – E.O. Ospedali Galliera di Genova, Presidente della Società Italiana Talassemia ed Emoglobinopatie (SITE).

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Anemia falciforme: novità dal congresso americano di ematologia

All’ultimo congresso americano di ematologia, l’ASH, sono state presentate diverse novità sulla terapia dell’anemia falciforme, dagli ultimi dati sull’anticorpo monoclonale crizanliizumab e su un altro farmaco, voxeletor, ai risultati preliminari su nuovi farmaci che interferiscono con l’infiammazione, agli studi sulla terapia genica.

Se ne parla in quest’intervista con la Professoressa Lucia De Franceschi, Associato di Medicina Interna all’Università degli Studi di Verona.

L’intervista è stata fatta a Napoli, al convegno post-Orlando 2019, nel quale i massimi esperti italiani hanno presentato una sintesi degli studi e i risultati più significativi di cui si è parlato al meeting americano.

 

Anemia falciforme, il punto sulle ultime novità dal congresso americano di ematologia

Fonte: PharmaStar TV