Khaled M. Musallam,1 Susanna Barella,2 Raffaella Origa,3 Giovanni Battista Ferrero,4 Roberto Lisi,5 Annamaria Pasanisi,6 Filomena Longo,7
Barbara Gianesin,8 and Gian Luca Forni,8,9 on behalf of the Webthal project
L’eritropoiesi inefficace e l’anemia cronica sono i tratti distintivi della malattia nella β-talassemia. I pazienti che si presentano con anemia grave e sintomi o coloro che successivamente manifestano scarsa crescita o sviluppo o aumentata morbilità spesso vengono mantenuti in terapia trasfusionale regolare e classificati come affetti da β-talassemia transfusione dipendente (TDT). Gli intervalli target di emoglobina pre-trasfusione di 9-10 g/dL, 9-10.5 g/dL e 9.5-10.5 g/dL sono stati raccomandati da varie linee guida internazionali di gestione nel corso degli ultimi decenni per informare la frequenza delle trasfusioni. Questi intervalli sono stati principalmente stabiliti sulla base dell’opinione degli esperti, basandosi principalmente sui dati che evidenziano la relazione tra i livelli di emoglobina pre-trasfusione e la soppressione dell’eritropoiesi. Mancano studi sull’associazione tra il livello di emoglobina pre-trasfusione e la mortalità a lungo termine nella TDT. Inoltre, dati recenti provenienti da pazienti con β-talassemia non transfusionale dipendente hanno evidenziato una significativa associazione tra un livello di emoglobina <10 g/dL e variazioni anche di 1 g/dL con un aumento del rischio di mortalità, suggerendo ulteriormente la necessità di rivalutare le soglie utilizzate nei pazienti con TDT. In questo lavoro, valutiamo l’associazione tra il livello di emoglobina pre-trasfusione e la mortalità in una grande coorte di pazienti con TDT seguiti per 10 anni.