L’Agenzia europea valuterà la domanda con procedura accelerata

L’azienda Bluebird Bio ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (marketing authorization application, MAA) dell’azienda per la sua terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin™ per il trattamento di adolescenti e adulti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e genotipo non beta0/beta0. LentiGlobin aveva ottenuto, a luglio 2018, la valutazione accelerata da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA, riducendo potenzialmente l’effettivo tempo di revisione della MMA da 210 a 150 giorni.

LentiGlobin è una terapia genica una-tantum in fase di studio come trattamento potenziale per far fronte alla causa genetica sottostante la TDT, che potrebbe eliminare o ridurre il bisogno di trasfusioni di sangue. La MAA per LentiGlobin è supportata dai dati dallo studio ormai concluso di Fase I/II Northstar (HGB-204) e dallo studio di Fase I/II HGB-205, attualmente in corso, oltre che dai dati disponibili dallo studio di Fase III Northstar-2 (HGB-207) e dallo studio di follow-up a lungo termine LTF-303.

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