La Thalassemia International Federation (TIF) è lieta di condividere il suo documento di posizione appena pubblicato, intitolato “Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs)”, che puoi scaricare qui. Questo documento completo approfondisce le sfide che i pazienti idonei devono affrontare in Europa e oltre nell’accesso a trattamenti innovativi che trasformano la vita.
Nonostante le recenti scoperte nell’approvazione delle terapie geniche curative per la talassemia da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e degli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA), disparità significative nella disponibilità e nell’accessibilità persistono e continuano a crescere. Queste sfide derivano dalla complessità e dalla novità di questi trattamenti, dai loro elevati costi di sviluppo, dagli ostacoli normativi e da altre questioni sistemiche. Insieme, questi fattori rendono difficile garantire che queste terapie che cambiano la vita raggiungano tutti i pazienti bisognosi, indipendentemente da dove vivono. Questo documento di posizione presenta informazioni cruciali sugli ATMP e sul loro valore intrinseco, chiarisce le procedure di valutazione per gli ATMP, articola la posizione dell’Unione europea nel garantire l’accesso ai farmaci e presenta le prospettive del TIF sull’accessibilità di opzioni di trattamento innovative. Evidenzia anche le barriere significative che impediscono l’accesso dei pazienti idonei agli ATMP e fornisce la prospettiva dei pazienti sulla terapia genica. Inoltre, il documento funge da invito all’azione, esortando i responsabili politici, gli operatori sanitari e la società nel suo insieme ad affrontare le crescenti disuguaglianze nell’accesso agli ATMP. Affrontando queste sfide, possiamo garantire che i pazienti idonei abbiano un accesso equo a queste terapie innovative, in linea e a sostegno dei programmi, delle raccomandazioni e delle risoluzioni dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) su questo problema critico.
Siamo inoltre lieti di condividere lo strumento di valutazione della prontezza ATMP appena pubblicato da TIF, intitolato “Il tuo paese è pronto per terapie avanzate di talassemia?”, che puoi scaricare qui, così come il nuovo foglio informativo ATMPs, intitolato “The Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) Labyrinth”, che puoi scaricare qui.
Sentiti libero di condividere questo messaggio con qualsiasi individuo e organizzazione che ritieni interessata e di caricarlo sul tuo sito web/canali di social media.
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The Thalassaemia International Federation (TIF) is pleased to share its newly published Position Paper, titled “Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs)”, which you can download here.This comprehensive document delves into the challenges eligible patients face in Europe and beyond in accessing innovative, life-transforming treatments.
Despite recent breakthroughs in approving curative gene therapies for thalassaemia by the European Medicines Agency (EMA) and the U.S. Food and Drug Administration (FDA), significant disparities in availability and accessibility persist and continue to grow. These challenges stem from the complexity and novelty of these treatments, their high development costs, regulatory hurdles, and other systemic issues. Together, these factors make it difficult to ensure that these life-changing therapies reach all patients in need, regardless of where they live. This Position Paper presents crucial information on ATMPs and their intrinsic value, elucidates the assessment procedures for ATMPs, articulates the European Union’s stance on ensuring access to medications, and presents TIF’s perspectives on the accessibility of innovative treatment options. It also highlights the significant barriers preventing access of eligible patients to ATMPs and provides the patients’ perspective on gene therapy. Additionally, the document serves as a call to action, urging policymakers, healthcare professionals, and society as a whole to address the growing inequities in access to ATMPs. By tackling these challenges, we can ensure that eligible patients have equitable access to these groundbreaking therapies, in alignment with and in support of the World Health Organization (WHO)’s programmes, recommendations, and resolutions on this critical issue.
We are also pleased to share TIF’s newly published ATMPs Readiness Assessment Tool, titled “Is Your Country Ready for Advanced Thalassaemia Therapies?”, which you can download here,as well as the newly published ATMPs Factsheet, titled “The Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) Labyrinth”, which you can download here.
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